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美國科研團隊在新一期《自然·生物技術》雜志發表研究成果，他們基于逆轉錄酶開發出一種新型基因編輯技術，能夠更精準、高效地同時修復哺乳動物細胞內的多個致病突變，為廣譜基因療法的開發奠定了重要基礎。
許多遺傳疾病，如囊性纖維化、血友病等，往往涉及基因組中的多個突變。更復雜的是，即使是同種疾病的不同患者，其突變組合也可能各不相同。這種多樣性使得開發通用型基因療法面臨巨大挑戰。
由美國得克薩斯大學奧斯汀分校和猶他大學聯合研發的這項新技術，不僅能同時修正哺乳動物細胞中的多種致病突變，還成功治愈了斑馬魚胚胎中導致脊柱側凸的突變。這是科學家首次運用逆轉錄酶技術，在脊椎動物體內實現致病突變的精準修復，為人類疾病治療開辟了新途徑。
研究團隊表示，現有基因編輯技術大多只能針對一兩個特定突變，導致很多患者無法獲得有效治療。而新技術能用健康DNA片段整體替換缺陷區域，如同為基因“打補丁”，可修復該片段內的任意突變組合，不受個體遺傳差異限制，讓更多患者看到治愈希望。
相較于此前逆轉錄酶技術在哺乳動物細胞中僅1.5%的編輯效率，新技術將成功率提升至約30%。更值得一提的是，該技術可通過脂質納米顆粒包裹的RNA遞送系統實現，有效規避了傳統基因編輯器在遞送環節的難題。
目前，團隊正運用該技術開發治療囊性纖維化的基因療法。這種疾病已知致病突變多達千余種。傳統療法往往只能針對最常見突變進行優化，而新技術能直接替換整個缺陷區域，有望讓更廣泛的患者群體受益。
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